▲左起為藥華藥總經理黃正谷、董事長詹青柳及執行長林國鐘。（圖／記者姚惠茹攝）
記者姚惠茹／台北報導
藥華醫藥（6446）創辦人暨執行長林國鐘今（17）日表示，今年9月與FDA的Pre-BLA送件前面對面會議結果正面，FDA肯定Besremi (Ropeginterferon α-2b) 用於真性紅血球增生症 (Polycythemia Vera, PV) 的臨床試驗數據，並提出三項建議，預計年底送件美國申請藥證。
林國鐘表示，FDA給予的三項指導意見，包括除同意接受原AOP的統計結果外，FDA要求再加主要指標即脾臟尺寸沒有增大(增大在25%以內皆視為正常範圍)、病患對藥物治療的持續性及憂鬱傾向副作用的特別報告，預計年底送件，並可望在一年內取得美國藥證。
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林國鐘進一步說明，推測FDA可能認為PV既然屬於早期腫瘤，應依照腫瘤臨床試驗的思維來修訂主要評估指標，希望新增一個「脾臟尺寸沒有增加」的指標，只要病患使用Besremi有達到完全血液反應並且脾臟尺寸不增加，就表示Besremi對PV病患是有效果的。
林國鐘指出，在治療的持續性方面，病患在使用HU一段時間後會對藥物反應降低，PV病患若一開始選擇HU治療，三年後有80% 病患就沒有療效而需要改用其他藥物，但若接受Besremi治療，三年後80% 病患仍然持續有效。
林國鐘指出，在副作用方面，接受傳統PEG干擾素Pegasys治療的病患中，有將近28% 病患會出現憂鬱傾向，但是在這次臨床試驗中，Besremi治療的病患僅1.6% 病患出現憂鬱傾向。
同時，藥華藥擴張美國的行銷規模與團隊，預計在今年底前擴增行銷團隊成員，明年初擴大延攬醫藥學術專員 (Medical Science Liaison，MSL) 與銷售人員，推廣重點放在各地區的血液腫瘤醫學中心與主要的教學醫院，2020年將是美國市場行銷軍團快速發展的一年。
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林國鐘強調，罕見疾病領域的競爭藥品少、藥價高、利潤相對也高，目前美國在MPN領域只有Incyte的Jakafi獲准上市，為治療PV適應症的二線用藥。藥華藥預計明年取證成功後，將成為PV適應症唯一的第一線用藥，營收具高成長潛力。
展望明年，林國鐘表示，PV新藥除了歐洲之外，可望拿到台灣、美國藥證，再加上乳癌用藥的Oraxol和皮膚癌用藥的AK都可望在台灣取得藥證，預計明年初就有5張藥證蓄勢待發，法人估計，美國PV病患至少9萬人，搭配2023年ET新藥取證，可望挹注20～30億美元營收，轉虧為盈。