▲沛爾生醫創辦人林成龍。（圖／沛爾生醫提供）
記者高兆麟／綜合報導
證交所今日通過新藥研發公司沛爾生技（6949）之創新板上市申請案，主辦證券承銷商為凱基證券，預計於2024年第一季承銷。
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沛爾生醫為再生醫療領域之新藥研發公司，目前除了提供特管法規範下之「無基因改造」的細胞製劑服務外，公司發展業務主要以「基因工程改造T細胞」，即嵌合抗原受體T細胞(CAR-T) 之癌症療法為核心，此Pipeline中進度最快的產品為PL001，係以B細胞表面抗原CD19為標靶之CD19 CAR-T用以治療B細胞淋巴癌，目前已完成第一期臨床試驗，即將進入第二期，此進度明顯領先其他台灣同業。
沛爾生醫研發團隊表示，在一期臨床及恩慈療法中所獲得的治療數據極為正面，對二期臨床試驗的結果深具信心。另一項產品是「多鏈CAR-T治療實體癌」(也已獲專利保護)，目前已成功的在動物實驗證實其消滅卵巢癌的優異成績，沛爾生醫預計於2025年前申報試驗用新藥(IND)，展開臨床試驗。值得強調的是，不同於傳統的小分子用藥或其他的非細胞治療藥品，細胞治療新藥在「再生醫療雙法」通過後可申請五年附款許可證，快速進入市場供病患使用。
沛爾生醫創辦人為英國牛津大學醫學博士林成龍教授，曾任英國倫敦帝國學院(Imperial College London)腫瘤免疫學講座教授、英國皇家外科學院院士及香港大學榮譽教授。於35年行醫過程中，林成龍教授已執行超過700例之細胞治療，包括超過60例的CAR-T臨床病例。
沛爾生醫的PL001產品在製程上擁有獨特專利，也在製造CAR-T的關鍵上游原物料之「慢病毒」的生產上具有產能規劃，以突破目前的細胞基因療法上的瓶頸。此外，沛爾生醫子公司台灣細胞製造股份有限公司將於2023年年底完成建置於竹北生物醫學園區的細胞基因藥品PIC/S GMP廠房設計，擬於2024年Q1發包施工，預計2025年完工且經GMP認證查核後，即可銜接沛爾生醫獲新藥附款許可之CAR-T產品的GMP級製劑之生產製造。
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由於新加坡、日本和美國皆有再生醫療類新藥開放的附款許可證上市申請機制，因此於台灣取得藥證後，即可在台灣數據被承認的基礎上，經當地主管機關之審核，視其意見增加受試者之多樣性(如不同人種之受試者)或增加受試者人數，以快速進入美、日、新等國家。
台灣健保署於今年(2023) 11月將諾華(Novartis)旗下CAR-T細胞免疫治療藥品Kymriah納入健保給付，適應症為「急性淋巴性白血病」與「瀰漫性大B細胞淋巴癌」兩類癌患，給付藥價為新臺幣819萬元，目前已有第一例70歲女性病患通過審核。未來，沛爾生醫之PL001有望成為本土第一件上市之CAR-T產品，達成國內CAR-T療法自主化的第一步，建立台灣細胞基因療法重要的里程碑。
細胞基因療法為一新興醫藥產業，具極大市場潛力，誠如哈佛大學醫學院院長喬治．戴利(George Q. Daley)所述：「如果二十世紀是藥物治療的世紀，二十一世紀就是細胞治療的時代」。林成龍有感於台灣在細胞基因療法上的發展仍落後世界水平(美國及中國)，期待透過沛爾生醫PL001產品及其他細胞基因藥品的問世，為台灣的生技醫藥產業再添火力與量能。