▲左為康霈董事長徐坴暉，右為執行長凌玉芳。（圖／康霈提供）
記者高兆麟／綜合報導
康霈生技（6919）宣布已取得旗下新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局（U.S. FDA）核准用於治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease; DD）二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2, NCT05387733）之最終臨床統計數據，結果顯示其ITT population與PP population的臨床統計結果在試驗主要療效指標與次要療效指標皆達到臨床與統計上顯著意義，且藥物安全性與耐受度良好。
CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。
竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，且痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。
本試驗臨床統計結果顯示，在意圖治療群體（Intent-to-treat，ITT population），竇根氏症患者在最多2次的CBL-514高劑量組治療後4週與8週，其主要療效指標，痛性脂肪瘤在 CBL-514高劑量組治療後平均可縮小2804.6 mm3 (p=0.0104)和2253.2 mm3 (p=0.0035)，低劑量組治療後平均可縮小2377.9 mm3 (p=0.0271) 和2707.3 mm3 (p=0.0568)，高劑量組在二個時間點的療效統計上皆達到顯著差異。次要療效指標，在CBL-514最多2次治療後的4週和8週，在高劑量組有89.2%和89.2%的痛性脂肪瘤顯示有縮小，有59.5%和54.1%的痛性脂肪瘤顯示縮小超過50%以上或完全清除，並且有27.0%和35.1%的痛性脂肪瘤可達到100%完全清除，疼痛指標分數（滿分為10分, 分數越高代表疼痛嚴重程度越高）高劑量組可顯著降低3.5分（p<0.0001）與4.7分（p< 0.0001）；低劑量組在主要療效指標4週後與次要療效指標亦全部達到顯著統計差異。
CBL-514一次治療後無論在縮小脂肪瘤與疼痛改善皆可達到臨床及統計上的顯著療效意義，是目前第一個也是唯一一個在臨床統計上可同時顯著縮小或完全清除竇根氏症痛性脂肪瘤並同時顯著改善其嚴重疼痛的臨床藥物。此外，CBL-514對於竇根氏症患者的藥物安全性與耐受度良好，無全身系統性安全性風險與副作用。
本試驗的成功不僅代表CBL-514順利擴張適應症至罕見疾病治療領域，更代表康霈同時擁有兩個全球市場潛力極大的適應症並已在臨床上確認療效與安全性的藥品，大幅降低了投資風險，也預期將來取得藥證的市場價值將明顯提升。另外，罕病藥物的開發有非常多的優惠措施，包括快速通道、突破性療法與優先審查，更有加速批准與獨特的資助機會等等。
CBL-514針對的竇根氏症的藥物市場是目前所知罕病藥物最大的，CBL-514將是革命性的創新藥物，將取代緩解療法而且是獨占市場，因此，未來在談判授權合作將占有極大的優勢。康霈將根據本試驗結果進行CBL-514治療竇根氏症Phase 2b臨床試驗的設計與後續臨床試驗申請與執行，也將進行罕見疾病國際期刊的臨床數據發表，並同步尋求國際藥廠的授權合作機會。
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