國鼎生技獲FDA認證孤兒藥 可望拿下美國7年專賣獨占權

▲實驗室示意圖。（圖／記者賴于榛攝）

記者徐珍翔／台北報導

興櫃公司國鼎生技（4132）今（27）日接獲美國食品暨藥物管理局（FDA）通知，旗下新藥Antroquinonol被認定為肝癌「孤兒藥」，之後不但可獲得美國研究經費補助，一旦獲准上市銷售，藥物主管機關更大方送出「7年美國市場專賣獨占權」優惠，效用不亞於專利保護。

國鼎生技宣稱，該款小分子新藥GHHCC（Antroquinonol）為國鼎生技獨立研發，主要用途在治療肝癌，該公司則擁有100％專利權，未來僅須完成相關臨床試驗；目前已完成臨床前的相關試驗及1期臨床試驗，口服劑型則處於2、3期臨床試驗階段、FDA新藥查驗登記審查。

國鼎生技表示，該款新藥一旦獲得美國FDA認證為治療肝癌孤兒藥，相關獎勵措施將有助降低研發支出。至於口服劑型臨床試驗規劃及範圍方面，則須視美國FDA討論審核結果而定，最快可望在106年底以前完成試驗。

須注意的是，未來該藥品上市後，雖可憑著孤兒藥資格獲得「7年美國市場專賣獨占權」，但由於新藥開發時程長、投入經費高且未能保證一定能成功，貿然投資也得承擔一定風險，投資人應更加審慎判斷、謹慎投資。

孤兒藥（Orphan drug）即是罕見疾病用藥，代表一些市場需求過小、乏人問津的藥品。由於藥品開發成本往往所費不貲，因此一旦市場需求不足，很容易發生藥廠投入成本無法回收的情形，為鼓勵業者開發此類用藥，各國往往會端出政策利多；以美國FDA為例，每年發病人數不足20萬的疾病，只要市場未有主流藥物可用，廠商就可提出孤兒藥申請，只要獲得認證，將享有市場專賣獨占權。