生華科攜美兒童腦瘤聯盟 罕病腦瘤獲准美國臨床執行

▲新藥拚加速上市,生華科獲准美國皮膚癌臨床申請。(圖/生華科官網)

▲生華科攜美兒童腦瘤聯盟,「髓母細胞瘤」獲准美國臨床執行。(圖/生華科官網)

記者姚惠茹/台北報導

生華科(6492)今天(7日)正式宣布開發中新藥CX-4945,獲得美國FDA核准執行新適應症兒童腦瘤「髓母細胞瘤」的人體臨床試驗,並由美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊助經費,由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,可望加速CX-4945於髓母細胞瘤的臨床進度。

由於髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,除了規劃提出孤兒藥資格認定,如在臨床能驗證CX-4945療效,生華科將申請罕見兒科優先審查憑證(PRV),若順利取得,除可縮短藥證審查時間,PRV也可轉賣給大藥廠,成交金額落在數10億台幣左右。

[廣告]請繼續往下閱讀...

生華科表示,目前尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市,通常醫生為了讓兒童病患能接受最新穎的藥物治療,在美國有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療,這次負責臨床執行與監督的美國兒童腦瘤聯盟,美國兒童腦瘤聯盟將在旗下包括史丹佛大學兒童教學醫院等12所兒童醫院及癌症中心全面啟動臨床,可望加快試驗成功完成。

美國NCI旗下抗癌計畫CTEP評審團隊對CX-4945臨床前的試驗數據大為驚艷,因此希望透過贊助超過三百萬美元臨床經費,更快加速CX-4945進入人體臨床並上市,而美國PBTC也會自行投入經費執行這項臨床計劃。

同時生華科也將提供改良後的新製程劑型在這項臨床使用,不但品質更加穩定良好,也可大幅降低藥品生產製造成本,讓CX-4945未來朝向商品化上市更有競爭力,這也是生華科繼另一項新藥產品分獲澳洲血癌臨床、加拿大乳癌臨床經費贊助後,第三個獲得國際抗癌權威機構投入經費贊助的臨床試驗計畫,顯見其新藥開發潛力。

髓母細胞瘤(MB)為成人較常見的腦瘤疾病,發生率和惡性程度僅次於星形膠質細胞瘤,在美國屬於罕見兒科疾病,好發於10歲以下兒童,一年新增病例平均約400人,目前的治療方式先以手術切除腫瘤,再以放射線治療腦部和脊髓,緊接著就是一年的綜合性化療藥物,不過通常病人幾個月就會產生抗藥性,如果復發只能接受幹細胞或骨髓移植。

生華科總經理宋台生博士指出,根據史丹佛大學醫學研究團隊的臨床前數據顯示CX-4945可以抑制腫瘤生長,更進一步殺光腫瘤細胞,如果能在人體臨床試驗中驗證CX-4945在治療髓母細胞瘤上的療效,將進一步和美國FDA討論,期望能以加速批准(Accelerated Approval)方式直接向FDA申請藥證,以造福深受腦瘤病痛之苦的病人及家屬。

關鍵字: 生華科美國兒童腦瘤聯盟髓母細胞瘤罕見疾病

分享給朋友:

※本文版權所有,非經授權,不得轉載。[ETtoday著作權聲明]

推薦閱讀

快訊/雨彈狂轟!高雄、台南9地淹水警戒 4區列一級

快訊/雨彈狂轟!高雄、台南9地淹水警戒 4區列一級

豪雨猛攻南部,經濟部水利署今(15)日下午5點公告,高雄市、台南市共9地區淹水警戒,其中高雄市湖內區,以及台南市東區、仁德區、永康區4地區列為一級,已明顯積淹水,呼籲民眾注意。

2024-07-15 17:08

「航海王」才加碼!波若威自結5月盈轉虧 每股淨損0.13元

「航海王」才加碼!波若威自結5月盈轉虧 每股淨損0.13元

以投資海運聞名、在PTT上擁「航海王」外號的傳奇投資人張濬安才剛剛加碼矽光子概念股波若威(3163),波若威同時公告張濬安已持股6.12%成最大股東,今(15)日波若威再提前公告5月業績由盈轉虧,每股淨損0.13元。

2024-07-15 17:40

核二廠延役可能性? 經濟部:尊重立法院討論結果

核二廠延役可能性? 經濟部:尊重立法院討論結果

核二廠乾貯設施已在今年6月與新北市完成行政調解,外界關注是否有機會讓核二延役,對此,經濟部能源署長游振偉今(15)日表示,核能的使用必須在建立在3大前提下,對於不少國家重啟核能都有持續關注,「只要適合台灣的,都不會排除」,但核能是否可用,仍要等立法院討論後才有結果。

2024-07-15 15:35

30歲年輕人「用現金」信義區買豪宅 謝金河:靠輝達股票賺2億

30歲年輕人「用現金」信義區買豪宅 謝金河:靠輝達股票賺2億

輝達(NVIDIA)掀起AI投資狂潮,財信傳媒董事長謝金河在臉書上爆料,指一個朋友兒子買輝達股票成本是「每股5美元」,且進場時公司股票尚未分拆,如今身價數億未婚。另有一個朋友的兒子30歲出頭,從美國回台灣參加Computex展,他賣掉輝達股票,獲利兩億多,他用現金在信義區買了一套豪宅,讓他大嘆「不要小看台灣的年輕人!」

2024-07-15 15:14

輝達AI後勁超強 投資大老:10年內市值飆50兆美元

輝達AI後勁超強 投資大老:10年內市值飆50兆美元

英國《金融時報》引述知名投資者James Anderson見解指出,輝達(NVIDIA)未來10年內股價上看2萬美元、市值可能接近50 兆美元,這超過了整個標準普爾500 指數的總市值(47 兆美元) 。

2024-07-15 14:47

AI需求大爆發! 經濟部估2030年用電成長13%

AI需求大爆發! 經濟部估2030年用電成長13%

經濟部今(15)日公布「2023年度全國電力資源供需報告」,揭露2023年供電情勢,並在納入各項影響因素及節能措施下,規劃未來10年(2024~2033年)長期用電需求與規劃建設藍圖,能源署長游振偉表示,由於AI產業需求帶動發展,增加電力需求,預估到2030年用電成長約12〜13%,並需要3個及時建設,包含新機組建設、電網(變電所)更新建設與儲能系統建設,以確保供電穩定、滿足用電需求。

2024-07-15 14:15

80萬股民注意!00919豪發近60億創新高 平均喜收7358元利息

80萬股民注意!00919豪發近60億創新高 平均喜收7358元利息

擁有逾80萬股民、季配型群益台灣精選高息ETF(00919)今(15)日迎來第5次配息入帳,由於00919每股配0.7元創新高,以除息前803649位受益人數與張數來計算,估計將豪發59.3億元利息,為史上新高,平均每位受益人可拿到7358元,等於平均每個月有2452元配息收入。

2024-07-15 13:45

勞基法修正案通過 勞動部:違法降薪65歲以上勞工最高罰150萬

勞基法修正案通過 勞動部:違法降薪65歲以上勞工最高罰150萬

立法院今(15)日三讀通過《勞動基準法》第54條修正草案,明定勞雇雙方得協商延後強制退休年齡,對此,勞動部表示,本次條文修正,代表社會各界對於高齡者勞動人力持續投入勞動市場的支持,雇主不得對超過65歲繼續工作的勞工有降低薪資給付等不利對待,違法的雇主可罰30萬元以上150萬元以下罰鍰,並公布負責人姓名。

2024-07-15 11:50

350萬股民注意!17檔台股ETF除息 00934、0056、00929都在列

350萬股民注意!17檔台股ETF除息 00934、0056、00929都在列

7月中旬開始進入台股ETF除息旺季,《ETtoday新聞雲》統計即日起至7月25日為止共有17檔除息秀即將登場,影響逾350萬股民權益,其中以首次除息的中信成長高股息(00934)暴力配息0.33元、年化殖利率逼近20%熱議度最高,而月月配始祖復華台灣科技優息(00929)、元大高股息(0056)各擁106萬、79.6萬股民,同為這波除息秀的人氣王。

2024-07-15 06:00

抽中拚賺逾萬元!三洋實業申購明起跑 報酬率逾3成

抽中拚賺逾萬元!三洋實業申購明起跑 報酬率逾3成

證交所公告,本周4檔抽籤股陸續起跑,其中紡織股三洋實業(1472)即將於明(17)日開始申購,由於承銷價51元,以7/15三洋實業收盤價66.8元估計,抽中一張賺1.58萬元,報酬率逾3成。

2024-07-16 06:00

讀者迴響