▲左起為藥華藥總經理黃正谷、董事長詹青柳及執行長林國鐘。（圖／記者姚惠茹攝）
記者姚惠茹／台北報導
藥華醫藥（6446）今（16）日宣布，已在美國時間3月13日向美國食品藥物管理局（FDA）提出Ropeginterferon alfa-2b（P1101）的送件申請（Biologics License Application, BLA），適應症為真性紅血球增生症（Polycythemia vera，PV），並已接獲美國FDA正式通知送件確效完成。
藥華藥表示，P1101在2012年便獲得PV適應症的美國孤兒藥認證資格（Designation request number #12-3670），故藥華藥在申請藥證時依照FDA的藥證申請指南以孤兒藥認證及未被滿足的醫療需求的理由同步向FDA申請優先審查資格，以加速藥證審查時間。
藥華藥指出，如獲優先審查資格，將可由標準審核期的10個月縮短為6個月，最快第4季取得藥證，並根據FDA的審查流程，FDA會將送件資料分送各部門進行資料的完整性審查，一般會在送件後60天左右正式通知進入實質性審查，如獲優先審查資格也會一併通知，而依據美國孤兒藥法案，擁有孤兒藥認證的藥物還可免除近300萬美金的申請手續費，自藥證核發日起更享有7年的市場專賣權。
藥華藥說明，罕病市場競爭者少，一般保險公司也可接受較高價位，目前在PV適應症中被FDA核准的用藥僅有美國Incyte公司的Jakafi，在2014年獲核准作為PV第二線用藥，而根據Incyte年報，其每人每年藥品費用為16萬餘美金，目前約有5000人使用，而PV適應症到目前為止尚無獲FDA核准的第一線用藥，因此根據市場研究分析，一線用藥病人多於二線用藥病人數倍，P1101如獲核准將成為第一且唯一獲FDA核准的PV一線用藥。
藥華藥補充，由於藥華藥對於取得美國藥證極具信心，其董事會在2017核准建立美國子公司，積極進行藥證申請及行銷布局，並由於這次送件的成功，藥華藥快馬加鞭進行行銷布局，除了延攬國際藥品市場銷售高階人才帶領銷售團隊外，日前更宣佈獲得麻薩諸塞州的管制物質登記證（Massachusetts Controlled Substances Registration, MCSR），擁有在麻州銷售處方藥品的資格，之後也將陸續申請各州的銷售藥品執照，獲得藥證後即可於美國全面推展P1101的商業銷售。
藥華藥分享，美國國家綜合癌症網絡（National Comprehensive Cancer Network, NCCN）MPN治療指南中，目前已指定干擾素為PV一線用藥，P1101在獲FDA核准上市後，有望也登上PV適應症的一線用藥，加速進入美國市場，大幅提升P1101之市占率。
藥華藥強調，P1101去年2月獲得歐盟PV藥證，並已在德國、奧地利、斯洛維尼亞、丹麥、義大利等歐洲國家正式上市銷售，市佔率漸漸提升，而之後歐洲國家將陸續核准P1101的藥證與藥價，藥華藥台中廠也將積極配合出貨，藥華藥除供應藥品的營收外也會有權利金的收入，營收成長可期。
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