▲藥華藥經營團隊，董事長詹青柳（右2）、執行長林國鐘（右3）。（圖／記者姚惠茹攝）
記者姚惠茹／台北報導
藥華藥（6446）今（18）日宣布，P1101（Ropeginterferon alfa-2b）用於治療原發性血小板增生症（Essential Thrombocythemia，ET）的第三期人體試驗計劃案，日前已獲FDA（美國食品藥品監督管理局）通知可以進行臨床三期試驗，並正式在美國及全球啟動ET臨床三期試驗，至於台灣、日本、中國大陸、韓國也將陸續送出臨床試驗申請，預計3年完成試驗。
藥華藥指出，原發性血小板增生症在美國已近22年沒有藥品被FDA核准通過，也沒有藥品被FDA核准進入臨床三期試驗，這次藥華藥首開先例，歷經4年終於獲得FDA批准進入三期臨床試驗，並隨即展開全球多國多中心的取證臨床試驗計畫，參與國家包括美國、台灣、韓國、日本以及中國大陸，時程預計3年，試驗完成後可以申請各參與試驗國家的藥證。
藥華藥表示，這次ET試驗計畫案邀請許多在該領域最出色的頂尖意見領袖與FDA溝通後完成，並在4年前的真性紅血球增生症（Polycythemia Vera, PV）臨床三期試驗中，發現部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b後，除了紅血球數量趨於正常外，過高的血小板數量也明顯下降，因此藥華藥決定就遞交ET三期臨床的計畫案與FDA進行討論，而FDA基於先前市場上ET的臨床試驗三期結果不盡理想，所以在審查藥華藥的ET三期臨床試驗計畫案時格外慎重。
由於藥華藥2年前在PV的臨床三期試驗結果達優越性，藥華藥依此結果重新擬定ET三期臨床的計畫案向FDA叩關，雖然FDA對於藥華藥在ET的臨床三期計劃寄予厚望，但對計劃案內容仍有部分意見，直到去年12月與FDA面對面的會議溝通後訂定大致方向，遂在今年3月再修改後送出ET三期臨床計畫案。
FDA對於這次送交第三期臨床最關鍵的三個要項，同時也是將來被核准優越性的根據，包括目標族群、對照組用藥，以及主要治療指標三大項完全同意，但對少部分執行細項再提出建議，因此藥華藥依照FDA提出的審查意見做完修正後，會同統計分析計劃案等一併於7月底送出申請，並在近期獲得FDA核准。
由於目前ET適應症中唯一被FDA核准的是安閣靈（Agrylin），是用於服用愛治膠囊無效或無法忍受其副作用的病患，並由於20多年來在ET適應症上沒有新藥再被FDA核准上市，因此藥華藥的Ropeginterferon alfa-2b對於全球ET病患將成為一大福音。
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