逸達曝旗下「范可尼貧血症」新藥 已向土耳其衛福部遞交臨床申請

▲逸達生技。（資料照／記者吳康瑋攝）

記者吳康瑋／綜合報導

逸達生技（6576）於今（11）日公告指出，公司授權夥伴TRPharm已向土耳其衛生部（MOH）遞交醛去氫（酉每）（ALDH2）活化劑FP-045用於治療范可尼貧血症（FA）之臨床概念性驗證（POC Study）申請（IND）。

逸達指出，范可尼貧血（Fanconi Anemia）是一種罕見的遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起，其中約60–70%起因於FANCA基因的變異。范可尼貧血患者之臨床症狀因人而異，通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形、及罹癌風險高。

此外，在美國，約每130,000人中會有1人罹患范可尼貧血症。范可尼貧血最主要的早期症狀為血液疾病，約80％的范可尼貧血患者在20歲前被診斷出骨髓衰竭，高達98％的患者會出現血液異常相關症狀，並會衍伸出多種病變，大多數人會患上癌症。

逸達指出，范可尼貧血症之市場價值主要包括各種輔助治療、診斷、照護以及各衍生病變的治療等估算，根據Data Bridge Market Research統計，2021年市場價值約5.2億美元，預估2029年將達到8.1億美元，其未來8年預估複合年增長率約5.7%。

逸達表示，近期動物實驗證實ALDH2缺乏或降低活性會加速小鼠骨髓衰竭，此現象也已於范可尼貧血患者驗證。團隊開發之FP-045為高口服吸收及高選擇性之ALDH2活化劑，細胞研究證實，FP-045可有效提升ALDH2在FANCA基因缺陷的淋巴細胞內的活性。

逸達強調，該新藥將有潛力應用於治療范可尼貧血症，減緩患者骨髓衰竭之進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血之藥物。